少しの刺激で水疱ができたり、皮膚が剥がれたりする国指定の難病「表皮水疱症」について、アメリカの製薬会社「クリスタル・バイオテック社」は、国内で初めてとなる遺伝子治療薬の製造・販売の承認を取得したと発表しました。

「表皮水疱症」は、少しの刺激で水疱ができたり、皮膚が剥がれたりする国指定の難病で、難病情報センターによると国内におよそ500人から1000人の患者がいるとされていますが、根本的な治療法はありません。

アメリカの「クリスタル・バイオテック社」は先月25日、国内で初めてとなる遺伝子治療薬「バイジュベックゲル」の国内での製造・販売の承認を取得したと発表しました。

患者に不足している遺伝子を補うジェル状の塗り薬で、おととしアメリカで承認され、日本でも治験が進められていました。

対象は、「表皮水疱症」のうち、最も多いおよそ5割を占めるとされている「栄養障害型」の疾患で、1週間に一度塗り薬を投与することで傷口がふさがれる効果が期待されているということです。

主治医が認めた場合、患者やその家族が在宅で投与することも可能で、今後、中央社会保険医療協議会で日本での販売価格が議論され、年内の販売開始を予定しているということです。

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